在日前召开的首届中国糖尿病和代谢性疾病药物器械研发创新大会上，与会专家认为，我国糖尿病治疗还存在未被满足的临床需求，药物研发应以临床需求为目标，以患者为中心，以临床需求为导向进行创新药研发。

存在未被满足临床需求

糖尿病为无法治愈的慢性病，糖尿病是由胰岛素分泌缺陷或其生物作用受损，或者两种兼有引起的以高血糖为特征的人体代谢紊乱综合征。长期高血糖会导致各种组织（特别是眼、肾、心脏、血管、神经） 的慢性损害和功能障碍，严重或造成死亡。糖尿病分为I型、II型和妊娠期糖尿病，其中，II型糖尿病是糖尿病患者中占比最大的一类，占所有糖尿病患者90%。

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近年来，我国人口结构老龄化日趋明显，糖尿病、高血压、肥胖等代谢性疾病患病率不断上升，中国已成为全球糖尿病患者群最多的国家。《2023年中国血糖健康管理行业白皮书》显示，中国糖尿病患者达1.41亿人，是全球糖尿病患者最多的地区，印度、巴基斯坦与美国位列二至四位。

北京大学人民医院内分泌科主任纪立农介绍，I型糖尿病、II型糖尿病以及与糖尿病相关的代谢性疾病如脂肪肝、肥胖，以及和糖尿病直接相关的并发症，如糖尿病肾病、糖尿病眼病和糖尿病足，在预测早期的诊断发现、诊断以及治疗方面，尤其是作为一个慢性疾病在管理方面目前存在的一些未被满足的需求。

国家药品监督管理局药品审评中心高级评审员张杰介绍，I型糖尿病目前我国的“武器”只有胰岛素，胰岛素本身会引起低血糖、增加体重，反复的注射会引起注射部位的脂肪增生等，同时也缺乏很系统的治疗方案，整个血糖控制比较困难，我国目前也没有针对I型糖尿病的药物申报。

纪立农称，澳大利亚I型糖尿病数据库显示，澳大利亚作为一个医疗发达的国家，I型糖尿病患者男性的预期寿命仍然减少11.5年，女性预期寿命下降12.5年。I型糖尿病是一个完全缺乏胰岛素的疾病，现在已经能够补充胰岛素来很好地控制血糖，但是也要看到I型糖尿病仍然是一个非常严重影响寿命的疾病。I型糖尿病无论是在胰岛素还是器械的研发以及新的治疗方法等方面，都有非常大的需求。

张杰称，我国糖尿病患病逐年升高，糖尿病患病率高达11.2%，已在接受治疗的患者中血糖达标率为50%，对血糖、血压、血脂综合控制的达标率只有5.6%。II型糖尿病合并超重肥胖比例高达65%，糖尿病合并肥胖会增加糖化血红蛋白不达标的风险。

在糖尿病诊断上，纪立农介绍，2021年国际糖尿病联盟估计，2045年全球糖尿病患者预计达7.8亿人，这其中绝大部分是II型糖尿病患者，而当前全球糖尿病诊断率仅为50%。我国一项全国流调数据显示，20-30岁年龄段，大概有80%糖尿病患者虽然已经得了糖尿病，但自己并不知悉，因此，在糖尿病的早期诊断上我国仍然有很多需求。此外，青少年发病率值得关注，中国目前在青少年低年龄段发病率在全球来看是最高。目前的治疗手段虽然在成人中显示出比较好的疗效，但在年轻的群体里面仍然显示有很大的未被满足需求。

张杰介绍，糖尿病治疗还存在未被满足的临床需求。虽然我国已经批准了大类作用机制的药物，部分药物经过一段时间治疗以后疗效不稳定、不可持续，导致患者经常换药，换药会导致血糖控制出现波动，进而导致达标率更低。此外，目前对糖尿病合并症和并发症的控制率还是略显不足。安全性问题方面，不同作用机制的药物都有特有的不良反应，比如GLP-1（胰高糖素样肽-1）存在潜在肠道反应以及甲状腺方面问题，SGLT2抑制剂因为作用机制的原因，或导致泌尿生殖系统感染非常严重，胰岛素治疗会带来体重增加的问题等。需要研发企业和临床医生密切配合，开发出疗效和安全性更好，更能平稳性降低血糖的药物。

药物研发应以临床需求为目标

张杰称，生物类似药可以大大提高国内对大分子药物的可获得性，降低企业的研发成本，生物类似药在国内申报的也特别多。同时，国内在研的双靶点药物也比较多，比如GLP-1/GIP受体双激动剂，小分子药物，按周给药胰岛素等。目前正在申报创新药的品种也特别多，如GLP-1和双靶点药物。张杰也提醒，如果有企业还研发同类药物，考虑到生物制品周期很长，投入很大，研发慢的产品上市时，或许市场上已经有很多同类药物已经上市，上市慢的产品未来的前景就需要考虑更多因素，因此，不要在一个赛道上有太多重复产品导致互相竞争。

张杰介绍，药物研发应以临床需求为目标，以患者为中心，以临床需求为导向进行创新药研发，新药研发可以从几方面入手。一是针对疾病的发病机理、病理生理特点研发新药，比如糖尿病存在胰岛素抵抗和胰岛素分泌不足，从这两个角度就可研发新药；二是可以根据药物的作用机制增加新治疗领域，比如GLP-1受体激动剂一开始可降血糖，后发现其有降低体重的作用，所以又可以研发降体重的新药；三是改善临床应用不足而研制的新剂型，如GLP-1受体激动剂可以从每日给药一次到每周给药一次，从注射改成口服，从单靶点到双靶点到三靶点，或潜在提高疗效。

张杰强调，糖尿病药要全程全面兼顾多种代谢疾病异常进行研发，立项时就应该有这样的设计，除了降糖以外对代谢综合症有哪些影响，可以探索额外的临床获益，比如在脂代谢，体重控制，心血管和慢性肾病方面是否存在一些特点。

来源：中国证券报·中证网 作者：陆静

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